日前，南方医科大学珠江医院转化医学中心执行主任高毅教授团队领衔的组合型生物人工肝转化研究获重大突破。团队自主研发的国际首个干细胞型生物人工肝药械组合产品——“血液净化用间充质干细胞”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批文，标志着我国生物人工肝临床研究和产业化进入快速发展阶段。

“经大动物肝衰竭救治的实验研究结果证实，相比常规治疗，本次获批药物临床试验的干细胞型生物人工肝治疗生存率从17％提升为87.5%，能有效抑制全身炎症反应，有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。”高毅表示。

我国每年肝衰竭新发病例高达近百万

肝衰竭是各种肝病发展的严重阶段。高毅解释，由于肝脏损伤导致肝细胞广泛死亡，并伴有免疫系统反应，导致炎症介质大量产生。这些炎症介质进入循环，最终导致人体系统性紊乱和急性肝衰竭。在我国，肝衰竭每年新发病例高达80万-100万例，病死率高达70%以上。

目前，肝衰竭治疗临床治疗方案主要包括标准内科治疗、肝移植、非生物型人工肝支持治疗。其中，标准内科治疗缺乏特效药物和手段，非生物型人工肝即常规机械人工肝主要还是采取血浆置换、血液透析等方式，虽应用广泛，但没有从根本上解决问题，治疗后病死率仍高居不下。肝移植虽然是肝衰竭最有效治疗方案，但存在供体短缺、费用昂贵、手术难度大等临床痛点。据了解，我国每年仅有6000例左右肝衰竭患者能接受肝移植手术。

干细胞型生物人工肝可刺激组织再生

长期专注于人工肝领域研究的高毅团队在前期实验中发现，不论是肝切除小鼠模型还是药物性猪肝衰竭模型，炎症机制存在于所有具有急性期特征的肝衰竭过程中。而间充质干细胞（MSCs）可以通过抑制过度炎症导致的肝损伤，并通过旁分泌作用、分泌外泌体等方式发挥免疫调节、刺激组织再生作用。

基于此，高毅在国家重点研发计划的支持下，组建了医工复合型研发团队，首次提出干细胞型生物人工肝并构建了“血液净化用间充质干细胞”。它是由一罐生长着人间充质干细胞（MSCs）的中空纤维膜式生物反应器构成，基于产品旁分泌机制，通过人工肝血液净化模式开展治疗。救治大动物肝衰竭模型表现出非常好的治疗效果，治疗生存率与常规治疗相比从17％提升为87.5%。

药物临床试验预计开展两年

据了解，本次药物临床试验预计开展两年左右，届时如顺利通过，有望助力众多肝衰竭患者重获新生。

此次科研成果取得并非一蹴而就。近年来，南方医科大学珠江医院在“科技强院”战略下，打出一揽子组合拳，高度重视人才引培，夯实“基础-转化-临床”研究平台，创新科研扶持政策，加大激励机制，营造科研良好氛围。今年2月，医院成立转化医学中心，着力完善“基础研究-技术攻关-成果转化”生态链，全力推动成果转化工作迈上新台阶。

其中，高毅作为肝胆胰外科专家，专注人工肝研究二十余年。早在2006年，他就曾带领团队主持承担国家“十一五”863国家科技攻关计划重大项目“人源细胞混合型生物人工肝的研制与开发”，并研制了世界首台组合型生物人工肝（原理型样机）。经不断的科学研究，首次提出根据急性肝衰竭发病的不同阶段，选择合适的细胞开展生物人工肝分层治疗的理念，使我国生物人工肝研发领域达到国际先进水平，为肝病治疗提供了一种全新技术手段。